Поворот в борьбе с нейродегенеративными заболеваниями
Раздел: Интересное в сети » Поворот в борьбе с нейродегенеративными заболеваниями | Дата: 23-12-2017, 00:02
 Есть болезни, которые разрушают не только физическое здоровье человека. Они крадут наши воспоминания, индивидуальность и день за днем отнимают способность передвигаться. До этого года нейродегенеративные заболевания вообще было невозможно остановить. Но наука меняет ход игры. Прорыв в испытании лекарств против болезни Хантингтона дает надежду всем. Генетический дефект, который вызывает это заболевание, поддается корректировке, а, следовательно, препарат станет первым, который не только замедляет развитие болезни, но возможно и останавливает ее. Это достижение впечатляет, но оно становится еще более головокружительным, если принять во внимание один важный факт. На этой неделе было выявлено, что тот же класс лекарств может помочь пациентам с СМА. Младенцы с самыми сложными ее формами обычно не имеют силы даже сидеть и переворачиваться. Однако через 4 года лечения они начинают становиться на ноги и делать свои первые шаги при помощи ходунков. Это означает, что медикаменты со схожими принципами сочетания составляющих могут использоваться для борьбы с фатальными нарушениями работы мозга. Возможно, они сработают против Альцгеймера и Паркинсона. "Я не хочу переоценивать ситуацию, но это вполне может оказаться поворотным моментом", – заявляет профессор Джон Харди, нейробиолог из Университетского колледжа Лондона. Харди считает достигнутые результаты исследования одним из крупнейших прорывов в лечении нейродегенеративных заболеваний за последние 50 лет:"Если это сработало для одного, то почему это не может сработать для многих. Я очень увлечен". Новый класс лекарств называется десенсибилизирующие олигонуклеотиды. Название происходит от их уникальной возможности накапливаться в поврежденных генах и нейтрализовать их негативное влияние. Формула работает путем перехвата молекул посланцев, известных как РНК, которые отвечают за перевод инструкций генетического кода для протеина. Синтетическое ДНК, которое используется в медикаментах, может быть создано и в лабораториях. А это значит, что отныне ученые могут использовать природные механизмы для вмешательства в процессы выработки протеина. В случае с болезнью Гантигнтона лекарства, которые называются Ionis-HTTRx, выполняли свою работу путем обезвреживания молекул посланцев, отвечающих за выработку токсического протеина гантингтин. Испытания в больших масштабах должны показать, действительно ли это замедляет или останавливает развитие болезни. Nusinersen, лекарства против СМА, уже творят чудеса. Когда детям вводили инъекции этого препарата на третьей фазе испытаний, их состояние не только стабилизировалось, они еще и становились сильнее. На самом деле успех испытаний стимулировал ученых сразу их прекратить, чтобы дети, которым давали плацебо, смогли воспользоваться настоящим лекарством. "Это решающий момент. 30 лет мы говорили родителям, что не можем предложить детям ничего, кроме комфортного ухода, фактически отправляя их прочь. Это все еще не панацея, но большой шаг к ней", – считает Ричард Финкель, педиатр-невролог из Детского госпиталя Nemours (Орландо, США). Поскольку все нейродегенеративные заболевания вызывают плохие протеины, главной целью науки становится создание синтетических генетических препаратов. Ведь сегодня только они могут помочь этим заболеванием. Биотехнологическая компания Ionis, который принадлежит успех в лечении болезни Гантигнтона, сейчас занимается клиническим испытаниям лекарств на пациентах с ранними признаками Альцгеймера. Они должны завершиться в 2020 году. |
Смотрите также:
Метки »
